Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.
Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.
Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.
Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.
Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.
11:30
Суббота
0
214
Елизавета Лихачева: Российская культура — европейская, и никому нас из нее не выкинуть - «Культура»
В пластиковом мире фейков не врёт только искусство
11:30
Вторник
611
Красно-белая лихорадка: Сергей Юран, Массимо Каррера, Юрий Семин ждут приглашения в «Спартак» - «Спорт»
Станкович наконец-то добился отставки. Он явно нарывался последние два месяца и теперь ждет
11:30
Вторник
611
МОК задумался о том, чтобы запретить мужчинам избивать женщин на спортивных аренах - «Спорт»
Светлана Журова: Людей, которые по разным причинам отличаются от обычных, нужно выделять в
11:30
Воскресенье
15
Гаджет сглазил! Как уберечься от неизбежной напасти - «Здоровье»
Происшествия и криминал
11:30
Среда
0
501
Страшная находка в Гольяновском пруду. Что известно об убийстве ребенка в Москва - «Происшествия»
В деле расправы над 6-летним мальчиком появляются новые подробности
Похожие новости
