Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.
Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.
Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.
Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.
Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.
11:30
Пятница
0
7
Крах «единого евро-фронта»: К Путину прилетел Шредер — как и требовала Россия - «Политика»
Пока остальная Европа в панике ищет выход из украинского тупика, немцы хотят напрямую договориться с Москвой
11:30
Суббота
19
ДНР эвакуировала из Мариуполя свыше 680 человек за сутки - «Спецоперация»
В числе эвакуированных из Мариуполя в Безымянное находится 142 ребёнка, сообщили в штабе
11:30
Суббота
18
Путин провел переговоры с лидерами Белоруссии и Армении по ситуации в Казахстане - «Спецоперация»
Российский президент обсудил со своим коллегой Александром Лукашенко и премьер-министром Армении
11:30
Воскресенье
13
Еще один крючок для дачника: «Вы можете заплатить штраф со скидкой» - «Общество»
Происшествия и криминал
11:30
Четверг
0
18
Поездом — загорать в Евпаторию? Так это через Джанкой, а там бомбят! - «Происшествия»
Американские «Шершни» терроризируют водителей по пути в Крым «посуху»
Похожие новости
