Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.
Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.
Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.
Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.
Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.
11:30
Пятница
0
16
«Красиво рисующих — сотни, концепт-художников — единицы» — Андрей Скорсезе о том, кто на самом деле нужен игровой индустрии - «Культура»
Глава арт-отдела международной студии, член жюри CARPG XXII и призер Veiled Realms Art Challenge — о разнице между художником и концепт-художником и о том, почему сильное портфолио еще не
11:30
Суббота
3
Неожиданный выбор: Британский флот доверил свое спасение «Herne» - «Военные действия»
Бравые английские адмиралы не стесняются своего позора, а по-детски радуются ему
11:30
Суббота
4
Армия США с ужасом осознала свою уязвимость перед новыми вызовами - «Военные действия»
ИИ сам будет решать, по кому и как применить оружие — в том числе и ядерное
11:30
Среда
22
Пошиковали и хватит? Государство на 50−70% сократило финансирование ряда нацпроектов по здоровью - «Здоровье»
Происшествия и криминал
11:30
Вторник
0
26
Украине наплевать, что Казахстан не получит дивидендов с ближневосточного кризиса - «Происшествия»
Украинские беспилотники второй день подряд утюжат танкеры на Морском терминале международного консорциума
Похожие новости
