Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.
Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.
Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.
Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.
Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.
11:30
Понедельник
0
301
Второй Ирак: Худшее, что ждет Трампа, это вынужденный ввод войск и еще одна партизанская война - «Политика»
«Эффективность операции нельзя измерять отсутствием потерь в первые часы»
11:30
Вторник
186
Планета «розовых пони»: Дюков вновь пообещал, что УЕФА и ФИФА пустят Россию на стадионы - «Спорт»
Заявлениям наших футбольных начальников уже мало, кто верит
11:30
Вторник
186
Inside the Games: «Трудно представить себе украинских и российских биатлонистов, стоящих рядом с винтовками в руках» - «Спорт»
Россия и Беларусь преодолевают лабиринт по пути на зимнюю Олимпиаду
11:30
Четверг
483
Вот почему Зеленский так улыбался. За атаку на Валдай ему ничего не будет? Путин дал слово - «Спецоперация»
Происшествия и криминал
11:30
Суббота
0
314
Огненно-грохочущее безумие: Случай, когда воздержание приветствуется - «Происшествия»
Организована целая сеть площадок, где можно самостоятельно запускать пиротехнику под присмотром спасателей
Похожие новости
