Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.
Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.
Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.
Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.
Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.
11:30
Пятница
0
15
Возвращение блудного Pajero. Какой будет обновлённая легенда японского автопрома - «Авто»
Культовая тачка братков вернётся на конвейер, причём внедорожник снова станет рамным
11:30
Понедельник
21
Белоусов готовит удар по Прибалтике? Русский инженер назвал очевидные факты неизбежной атаки - «Спецоперация»
Падение украинских дронов в Латвии наделало много шума. Москва получила ещё одно доказательство,
11:30
Понедельник
17
Перед парадом Путину передали конверт: Три события на Красной площади, которые удивили весь мир - «Спецоперация»
Это случилось: парад Победы в Москве прошёл, несмотря на колоссальные риски. Весь мир гадал,
11:30
Суббота
3
Как подтянуть кожу перед летом без операции - «Здоровье»
Происшествия и криминал
11:30
Пятница
0
10
334 беспилотника — рекордный налет ВСУ на Россию. Не пора ли положить конец бандеровской вакханалии? - «Происшествия»
Беспилотные атаки на российские регионы становятся все наглее, причем не только с воздуха, но и с моря
Похожие новости
