Биологи из США создали генную терапию для лечения аутизма - РИА Новости, 26.06.2018 - «Наука»

© Fotolia / Photographee.euМама с ребенкомПодпишись на ежедневную рассылку РИА Наука

Спасибо за подписку

Пожалуйста, проверьте свой e-mail для подтверждения подписки

МОСКВА, 26 июн – Новости Дня. Ученые из Техаса и Калифорнии создали первую генную терапию, которая ликвидирует поломки в Х-хромосоме, связанные с развитием тяжелых форм аутизма, и успешно проверили ее на мышах. Их выводы были опубликованы в журнале Nature Biomedical Engineering.

Ученые из России и США создали наночастицы для редактирования ДНК"Лекарства от аутизма пока не существует. Многие перспективные препараты, воздействующие на белки, связанные с его развитием, провалились в клинических испытаниях. Нам впервые удалось поменять структуру одного из "генов аутизма" и добиться исчезновения некоторых его симптомов", — заявил Хе-ён Ли (Hye Young Lee) из университета Техаса в Остине (США).

По данным органов здравоохранения США, расстройства аутистического спектра встречаются у одного из 68 детей в мире. По данным ВОЗ, ежегодно число детей с аутизмом увеличивается на 13%. За последние годы ученые открыли десятки генов, связанных с аутизмом, однако мутации в них не могут полностью объяснить ни одного случая развития этой болезни в целом и ее отдельных симптомов в частности.

Большое число генетических факторов, задействованных в развитии разных форм аутизма, а также предположительный экологический и даже бактериальный компонент этой болезни, как рассказывает Ли, мешал ученым создать лекарство, подавляющее подобные проблемы, исправляя работу нервных клеток на химическом уровне.

Ли и его команда попытались решить эту проблему с другой стороны, пытаясь заменить неудачные версии "генов аутизма" на такие их вариации, которые встречаются у здоровых людей. Для проверки этой идеи ученые избрали одну из самых тяжелых и хорошо изученных форм аутизма, связанную с так называемым синдромом "ломкой Х-хромосомы".

Генетики объяснили, почему трудно отказаться от курения

Его носители имеют необычный внешний вид и часто страдают от аутизма по той причине, что в гене FMR1, управляющем развитием связей между нейронами, появляются лишние "буквы" ДНК. В результате этого клетка начинает заметно реже его считывать, что приводит к массе поведенческих нарушений.

Починка этого участка ДНК, как объясняет Ли, осложнена тем, что пока биологам не удалось создать достаточно безопасный ретровирус, который бы мог доставить компоненты системы редактирования ДНК в клетки мозга в "нужном" количестве" и не вызвал бы массовых воспалений и прочих смертельно опасных осложнений.

Биологи из Техаса и Калифорнии решили эту проблему, "приклеив" все части популярного геномного редактора CRISPR/Cas9 – фермент Cas9, новые копии гена и шаблоны вырезаемой поврежденной версии этого участка ДНК — к наночастицам из золота и упаковав их в "шубу" из полимеров.

Как показали опыты на мышах и крысах, страдавших от синдрома ломкой Х-хромосомы, подобные наночастицы хорошо проникают в нейроны мозга взрослых и молодых грызунов, редактируют их ДНК и при этом не вызывают мощной иммунной реакции, как ретровирусы.

Ученые раскрыли возможную "бактериальную" причину развития аутизма

Через несколько дней после инъекции этой генной терапии, как отмечает Ли, мыши начали проявлять гораздо меньше признаков аутистичного поведения. К примеру, они стали намного реже исполнять "машинальные" повторяющиеся действия, постоянно закапывая и откапывая еду без определенной на то необходимости, или бесцельно прыгать по клетке по одному и тому же маршруту.

Успешное завершение этих экспериментов, как отмечает Ли, побудило его команду приступить к разработке других версий генной терапии, направленной на борьбу с аутизмом, и созданию новой версии текущей вакцины, которую можно было бы вводить не напрямую в мозг, а через спинномозговую жидкость.